值得關注的基因編輯技術潛在價值超過數十億美元

2020-5-22
文／朴英淑, 傑羅姆．格倫
圖／Andreas Wohlfahrt

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2018 年11 月，一則轟動全球科學界的核彈級新聞被報導出來：有科學家使用可以剪貼DNA 的基因編輯CRISPR ／ Cas9 技術，成功在胚胎階段完成DNA 客製化的嬰兒，「訂製嬰兒」（designer baby）實際誕生了。

「客製化嬰兒」的實現

中國南方科技大學教授賀建奎使用了基因編輯技術，讓一對愛滋病免疫的雙胞胎嬰兒成功出生，因為這對雙胞胎是世界首例人為「基因設計」下所誕生的，所以在安全與生命倫理上遭到全球嚴厲的批判。

我們該如何看待這則新聞呢？在全球的批評聲浪之中，賀建奎教授主張這是用創新技術做善事：「那些父母懇求我幫助他們可以擁有健康的嬰兒，所以我編輯了愛滋病遺傳基因CCR5，讓那對父母可以抱得基因健康的兩名女嬰，這也讓患有愛滋病的父親找到了必須活下去的理由。」如果這是拯救人類脫離高死亡率的愛滋病，為什麼全球科學家會如此憤怒呢？

賀建奎教授的這次舉動引起軒然大波的原因，在於他編輯了人類處於「胚胎階段」時的基因，他在人類胚胎階段進行基因編輯的行為，很可能會讓產生變化的遺傳形質也傳給後代子孫，再加上現在無法完全確認是否會產生基因突變，以及長期與潛在的影響是什麼，所以這項技術仍存在許多危險因素。而且，根據研究結果顯示，CCR5 基因產生異變的話，即使不一定會感染愛滋病，但是會變得容易罹患其他疾病，導致壽命縮短的風險爆增。因此，有些科學專家認為這已經不再是倫理問題，而是因為以現有資訊還無法完全掌握基因突變的副作用，所以覺得這項技術非常危險，並對此感到擔憂。

然而從正面來看，這項可以改變與設計DNA 的CRISPR 技術的確也提升了治療許多疾病的可能性。最後，我們還可以從這次事件中得知，CRISPR 技術已不再處於實驗階段，而是正在走向實際的醫療現場。

跨出實驗室，安全抵達醫療現場的CRISPR技術

2019 年4 月，CRISPR 技術又發生了另一件里程碑級的事件，在美國賓州大學出現了首次使用CRISPR 技術成功治療兩名癌症病人的例子。這兩位病人一位有多發性骨髓瘤，另一位有惡性肉瘤。

其中惡性肉瘤是只占了1％癌症患者的罕見癌症，診斷與治療是出了名的困難。而這項試驗在幾個月前完成了治療，雖然還無法斷定兩位病人是否完全從癌症中解放、治療是否有效，但是醫療團隊以目前情況預估將會有一個樂觀的結果。

賀建奎事件和這次事件不同的地方在於不是在胚胎階段進行基因編輯，而是在治療疾病的過程中使用。他們提取癌症病人的免疫系統細胞，並在實驗室編輯他的基因後，再將編輯過後的細胞重新注射回病人體內。也就是這種DNA 改造治療方式只在病人自身上進行與結束，所以沒有掀起大眾反烏托邦的恐懼。

這種用於治療不治之症的基因編輯以及提高技術準確度的研究正在不斷進行中。首先，中國科學院深圳先進技術研究院、中山大學、華南農業大學和美國麻省理工學院共同組成了研究小組，正透過使用基因編輯CRISPR 技術開發治療自閉症的藥物。自閉症的比例約為每一千名小孩之中會出現一名，且到目前為止還沒有開發出藥物，不過最近研究人員使用基因編輯技術在神經科學上找到了自閉症發病的原因，這也讓我們更接近治療藥物的開發了。此外，瑞士CRISPR Therapeutics 和美國的福泰製藥（Vertex Pharmaceuticals）也在使用基因編輯技術進行遺傳性血液疾病（血友病）的治療；而位在劍橋市的愛迪塔斯醫藥公司（Editas Medicine）資助的研究則是將技術用於治療遺傳性視覺障礙的萊伯氏先天性黑矇症。

請關注數十億美元的商業模式

基因編輯技術現在已經成為商業模式的一種，而且預計以後還可以做到更多事。基因編輯除了治療疾病以外，也可以用來擴展農作物與家畜家禽的經濟價值。因此，基因編輯技術專利的潛在價值預估可達數十億美元，每年相關專利取得也將呈現激增趨勢。

現在人類來到了可以決定生命進化的臨界點，問題在於人類是否能帶著責任心去使用這個可以幫助自己的新力量。在中國出現了訂製嬰兒後，有人擔心基因編輯研究會遭到限制，但就算是以消極角度去看的話，這項技術的潛力依然非常龐大，因為它可以治療癌症或是不治之症等那些曾危害人類生命的疾病，是能帶來希望的技術。

已離開實驗階段的基因編輯技術要在醫療上廣泛使用的話，應該還要再花上數年的時間，如果考量到指數型成長科技的發展速度，它可能會比我們想的要更快地在醫療前線占有一席之地。因此，在法律、制度與處理倫理的問題上，科學家們需要先持續地討論解決方案。另外，個人、企業、政府也需要提前思考該怎麼準備與面對由這些變化所形成的未來社會。

圖片來源：攝影師：Andreas Wohlfahrt，連結：Pexels ，CC Licensed

※本文內容授權自 《【2030世界未來報告書：區塊鏈、AI、生技與新能源革命、產業重新洗牌，接下來10年的工作與商機在哪裡？】書籍 / 高寶書版》 ，未經授權不得轉載。